Los pacientes son colaboradores necesarios en el proceso de investigación y desarrollo de tratamientos para todas las enfermedades y trastornos. Esto es especialmente cierto para las enfermedades raras: cuando las poblaciones de pacientes son de menos de 200,000 personas (a veces son mucho menores), la necesidad de contar con gente que participe en estudios de investigación es mayor. No obstante, participar en un ensayo clínico no es la única función que los pacientes pueden tener en el desarrollo de medicamentos. Desde el principio hasta el final, los pacientes pueden cumplir una función importante al sentar las bases para las investigaciones y aportar comentarios de forma continua hasta que un tratamiento seguro y eficaz reciba la aprobación de la FDA.

Los pacientes con enfermedades raras suelen ser expertos en los padecimientos que tienen. Las organizaciones de pacientes pueden ayudar a establecer normas para determinar lo que se debe abordar desde el comienzo, colaborar con la obtención de datos sobre la salud de los pacientes y actuar como socios proactivos para la comunidad de investigación durante el tiempo que tome desarrollar y aprobar posibles tratamientos. Para hacer esto de manera eficaz, los pacientes y las organizaciones de defensa de pacientes necesitan comprender el proceso de desarrollo de medicamentos desde todas las perspectivas.

La Organización Nacional de Enfermedades Raras (National Organization for Rare Disorders, NORD^®), en colaboración con el Centro de Evaluación e Investigación de Fármacos (Center for Drug Evaluation and Research, CDER) de la FDA y Critical Path Institute, ha creado esto curso en línea gratuito diseñado para ayudar a los pacientes y a los grupos de defensa de pacientes a entender el proceso de desarrollo de medicamentos. Cada módulo es valioso por sí mismo y juntos sirven como una guía completa para entender la función de defensa de los pacientes en el desarrollo de medicamentos para las enfermedades raras.

¡Comience a aprender el día de hoy y reciba actualizaciones conforme se añadan módulos nuevos!

Los fondos para este curso se obtuvieron a través de la plataforma Rare Disease Cures Accelerator-Data and Analytics Platform (RDCA-DAP^®), un acuerdo colaborativo con Critical Path Institute que financia la FDA.